Життя пацієнтів, які мають рідкісні захворювання, – це подорож, сповнена викликами та перемогами.

Рідкісність і комплексність медичних проявів у пацієнтів із рідкісними захворюваннями ускладнюють їхню діагностику та лікування.

Це може спричинити як фізичний, так і емоційний тягар для пацієнтів та їхніх сімей.

Уже понад 35 років Санофі Джензайм є одним із провідних світових гравців у сфері біотехнологій, який спеціалізується на розробці та виробництві препаратів для лікування рідкісних захворювань.

Ми продовжуємо зосереджуватися на тому, щоб розробляти методи лікування, підтримувати дослідження та пропонувати інноваційні рішення, які можуть запропонувати значні зміни для тих пацієнтів, які живуть із рідкісними захворюваннями.

Наше зобов'язання – надавати пацієнтам не просто лікарські препарати, а комплексні терапевтичні рішення. Вони включають:
 

• Спонсорування програм спостереження за пацієнтами із хворобами Гоше, Фабрі, МПС І та Помпе для отримання актуальних клінічних даних в усьому світі з метою покращення медичного розуміння цих захворювань.
• Покращення діагностики рідкісних захворювань шляхом підготовки лікарів, освітніх програм та підтримки ініціатив для тестування та скринінгу.
• Співпраця з пацієнтськими організаціями по всьому світу для кращого розуміння потреб пацієнтів з рідкісними захворюваннями.
• Підтримка глобальної гуманітарної програми для полегшення доступу до лікування для пацієнтів, які мають таку необхідність, в умовах, коли доступ до лікування обмежений.

Наш досвід у розробці терапії рідкісних захворювань, які можуть бути прогресуючими, мати важкий перебіг та бути небезпечними для життя, починався з вивчення лізосомних хвороб накопичення, таких як Гоше, Фабрі, МПС I та Помпе. Це і досі є нашим пріоритетом.

також ми розширили нашу діяльність і зосередилися на дослідженні терапії другого покоління для хвороби Помпе, а саме ферментно замісної терапії при дефіциті кислотної сфінгомієлінази та дослідженні терапії для перорального застосування при хворобах Фабрі, Гоше 3-го типу та генетичній формі хвороби Паркінсона.

Для того, щоб більше дізнатися про роботу над терапією рідкісних захворювань, відвідайте, будь ласка, сайт Санофі Джензайм.